【摘要】目的：总结我院8年间采用改良全国统一方案（NPCLC-AML97）治疗儿童急性髓系白血病（AML）的疗效及探究AML预后因素。方法：1997年1月至2005年12月，我院共收治初诊AML患儿（<16岁）185例。主要采用细胞形态学及免疫学方法诊断，部分病例进行了细胞遗传学和分子生物学检测。诱导缓解主要采用DA(柔红霉素+阿糖胞苷)、HA（高三尖杉酯碱+阿糖胞苷）、DAE（柔红霉素+阿糖胞苷＋足叶乙甙）及CAG（克拉霉素＋阿糖胞苷＋集落刺激因子）方案，M3采用全反式维甲酸(ATRA)，巩固治疗采用I/HAC（中/大剂量阿糖胞苷）与DA、HA、EA方案交替给药，维持阶段用HA、EA、AT（阿糖胞苷＋6巯基鸟嘌呤）方案，定期序贯治疗，每半年加以I/HAC强化，M3选用ATRA与DA、HA、EA方案交替治疗，至持续CR（CCR）2～2.5年停药。结果：185例患儿中，M3 49例，非M3 136例。7年总体生存率（OS）和无事件生存率（EFS）分别为（33.1±4.1）%和（31.2±3.7）%，其中2例患儿于化疗前死于颅内出血，60例在初诊后或诱导化疗两周之内放弃治疗，故123例患儿适于方案疗效评价。此123例患儿的完全缓解率为90.2%（111/123），其中M3为95.1% ，非M3 87.8%，但并无统计学差异（P = 0.334）。中位随访时间69个月，感染发生率为56.9%，31例患儿复发（5年累积复发率（48.2±5.6）%，41例（33.3%）患儿死亡，47人处于CCR（除外放弃病例），未发现中枢神经系统白血病复发及第二肿瘤病例。生存曲线显示3年、5年和7年OS分别为（61.0±4.9）%，（55.7±5.1）%和（50.2±5.5）%，EFS分别为（50.9±4.9）%，（46.9±5.1）%和（46.9±5.1）%。其中M3具有更好的疗效（7年OS: （66.9±8.8）% vs.（38.7±6.8）%，P = 0.003；7年EFS:（63.5±7.9）% vs.（35.9±6.3）%，P = 0.005）。单因素分析显示WBC＜100×109/L有利于患儿获得CR，而M3亚型、经1疗程诱导化疗（M3为30天内）达CR、WBC＜100×109/L、白血病幼稚细胞上CD14阴性、CD34阴性、HLA-DR阴性、CD13高表达或CD33高表达均有利于患儿的长期存活。而多因素分析显示初诊WBC数、诱导治疗的反应及CD14的表达情况更是独立的预后因子。结论： 高M3比例、高放弃率及低CNSL发生率是本组病例有别于欧美发达国家研究结果。放弃治疗及感染仍是引起AML治愈率低的重要原因。经本方案正规治疗者治愈率并不明显低于发达国家，而初诊WBC数、治疗反应及免疫表型对判断预后、指导治疗具有一定意义。
【关键词】急性髓细胞性白血病，儿童，疗效，预后
 
Long-term Outcome of Childhood Acute Myeloid Leukemia Treated in China
Yongmin Tang*, Xiaojun Xu, Hua Song, Shilong Yang, Shuwen Shi, Jian Wei, Weiqun Xu, Binhua Pan and Fenying Zhao
Division of Hematology-oncology, Children’s Hospital Zhejiang University School of Medicine, Hangzhou 310003, PR CHINA,
[Abstract] Objectives: To report the outcome and the prognostic factors of childhood AML treated by modified National Protocol of Childhood Leukemia in China 1997 (NPCLC-AML97) during the past 8 years in our institution. Methods: From January1997 to December 2005, 185 children younger than 16 years old with de novo AML were enrolled into our hospital. The NPCLC-AML97 protocol included induction therapy either of DA (daunorubicin + cytarabine), HA (homoharringtonine + cytarabine), DAE (daunorubicin + cytarabine + etoposide) or CAG (Clarithromycin + cytarabine + G-CSF). When CR

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