基因治疗指把遗传的基本单位基因用于治疗人体中的失调和疾病如癌症。所有能改变基因结构或功能的治疗方法都属于基因治疗。由于癌症是具有遗传基础的疾病，因此基因治疗在癌症的诊断和治疗上有着巨大潜力。

　　目前有两种基因疗法：体细胞(somatic cell）基因治疗和种系(germ line) 基因治疗。在体细胞基因治疗中，健康基因被植入有特殊缺损基因的人体中，目的是修复缺损和提高生活质量；在种系基因治疗中，基因被引入能传递遗传特征给后代的特殊细胞中。种系基因治疗引起了关于会操纵未来人种特征的伦理问题。一种可能就是用正常基因替代缺损基因，从而反转癌细胞的扩散，恢复正常细胞功能。另外，某些癌症是由于缺少某种基因而引起的，补给这种基因就可以治愈。当研究人员确定更多的引起各种癌症的基因突变后，就可以设计富有成效的治疗方案。研究人员还可以通过基因测试反映出病人的基因情况，从而采取措施减小病情恶化可能或甚至预防疾病发生。基因测试可以更早地诊断出癌症，因而能更好的治疗癌症。