目前垂体腺瘤的分子发病机制仍然不明，一般认为垂体腺瘤是由单个变异的细胞不受控制地增生而形成的，是单克隆起源的，单个细胞转化为肿瘤细胞后，多种促进因素促使该单克隆细胞扩增 。只有少数的分子变异明确与垂体腺瘤的发病机制有关，如垂体瘤转化基因(pituitary tumortransforming gene)、Ras、gsp、细胞周期蛋白等原癌基因的突变和蛋白的过度表达。MEN．1和Rb等抑癌基因的缺失见于部分散发性垂体腺瘤。垂体前叶细胞生理刺激物质的活性过度，抑制物质的活性缺陷，垂体细胞对非适当刺激的异常敏感和局部产生的生长因子如纤维母细胞生长因子、转化生长因子等均能促进垂体腺瘤的进一步发展 。近年的研究认为，人垂体腺瘤的发病机制较既往认为的更加异源性，例如，Gs跨膜信号传导蛋白仅亚单位的变异存在于部分生长激素(GH)腺瘤，而另一些GH腺瘤中却不存在；垂体无功能腺瘤与后天变异如p16的过度甲基化有关，而GH腺瘤却一般不存在p16的变异。因此垂体腺瘤的发生机制既可能是单克隆起源，也可能是细胞类型特异的。Riss等通过免疫组化和Western blot分析发现，只有分泌催乳素(PRL)的细胞株和分泌促肾上腺皮质激素(ACTH)的细胞株及人类肿瘤细胞表达半乳凝素3(Gal一3)。已知Gal一3涉及细胞的生长、分化和凋亡。Ga1．3基因受抑制时能抑制垂体细胞的增生和促进细胞的凋亡。其研究认为Gal一3对垂体细胞的增生起着重要作用，可能成为预防垂体肿瘤进展的新分子靶点。Heaney等发现垂体腺瘤中存在丰富的核受体过氧化物增殖物激活受体γ(PPAR一γ )。胰岛素敏感噻唑烷二酮类复合物罗格列酮与PPAR一γ具有高度亲和力，常被用于治疗糖尿病。应用罗格列酮能显著抑制裸鼠各种不同类型垂体腺瘤的生长，显著降低GH、PRL和黄体生成素(LH)的分泌，并能抑制AtT20细胞株的生长和ACTH的分泌。但对体外培养的人垂体腺瘤细胞，达到治疗效果的罗格列酮浓度大于用于糖尿病治疗的药物浓度。因此PPAR一γ作为垂体腺瘤可能治疗靶点仍有待于进一步研究。

　　Paez—Pereda等报道，在体外和小鼠体内实验中，维甲酸能减少ACTH分泌，并抑制ACTH腺瘤细胞株或小鼠ACTH瘤体的生长，提示维甲酸可能成为治疗库欣病(Cushing病)的药物。近年来对于垂体腺瘤的基因治疗研究也广泛地开展。1996年Freese等 率先报道应用腺病毒介导酪氨酸羟化酶(TH)基因体外治疗人垂体泌乳素腺瘤，使PRL细胞数量减少，分泌降低。Windeatt等 用腺病毒介导单纯疱疹病毒I型胸苷激酶(HSV1一TK)基因治疗大鼠泌乳素瘤，结果使肿瘤体积缩小，分泌PRL减少。Lee等 应用腺病毒介导前阿黑素(POMC)启动子治疗垂体ACTH腺瘤细胞株AtT20，治疗剂量的腺病毒可使95％ 以上的AtT20细胞产生细胞毒性作用，而该腺病毒对垂体前叶其他细胞株的生长和激素分泌无明显影响。上述结果提示基因治疗可能成为垂体腺瘤的治疗方式之一，但其真正被应用于临床还有较长的路要走。